脊髓性肌萎缩症一次性基因疗法Itvisma中文说明书

2025年11月，一次性基因疗法Itvisma获得美国FDA的批准，成为了首个针对2岁及以上儿童、青少年和成年脊髓性肌萎缩症患者的唯一一次性基因替代疗法。脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，由SMN1基因缺失或突变引起，导致肌肉功能所需的运动神经元存活蛋白(SMN)生成不足。Itvisma通过单次鞘内注射将功能性SMN1基因拷贝直接输送到脑脊液中，从而解决疾病的根本病因，使运动神经元能够产生所需的蛋白质，延缓疾病进展。临床试验表明，与疾病自然病程相比，Itvisma可显著改善或稳定运动功能，例如坐立能力。

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Itvisma

  

【生产厂家】Novartis Gene Therapies, Inc.

【商品名】Itvisma

【通用名】onasemnogene abeparvovec-brve

【规格】1支单剂量小瓶/盒：无菌、不含防腐剂、澄清至微浑浊、无色至淡白色混悬液，用于鞘内注射。1支可提取体积不少于3mL，含1.2×10¹⁴vg。

【存储和处理】该药以冷冻状态（≤-60°C[-76°F]）装于单剂量透明小瓶中运输和配送。收到后，请立即将纸盒置于2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱中。Itvisma在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下储存，自收到之日起可稳定保存14天。请勿重新冷冻。必须在收到后14天内使用。

【Itvisma黑框警告】

警告：严重肝损伤

请参阅完整的处方信息以获取完整的黑框警告。

使用Itvisma可能导致急性严重肝损伤和转氨酶升高。

既往存在肝功能损害的患者风险可能更高。

鞘内注射前，应通过临床检查和实验室检查评估肝功能。在Itvisma注射前后均应给予全身性糖皮质激素。注射后至少持续监测肝功能3个月，并根据临床需要随时监测。

【Itvisma适应症和用途】

Itvisma是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法，适用于治疗经证实SMN1基因发生突变的成人和2岁及以上的儿科脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。

【Itvisma剂量和给药】

仅供单次鞘内注射。

Itvisma的推荐剂量为1.2×10¹⁴载体基因组(vg)。

将Itvisma以鞘内推注的方式给药，注射时间约为1至2分钟。

对于感染患者，应推迟Itvisma治疗，直到感染痊愈且患者临床状况稳定为止。

在注射Itvisma前一天开始，给予全身性糖皮质激素，剂量相当于口服泼尼松龙，每日1mg/kg体重，疗程共30天。30天疗程结束后，通过临床检查和实验室检查评估肝功能。对于检查结果正常的患者，在接下来的28天内逐渐减少糖皮质激素的剂量。如果肝功能异常持续存在，则继续给予全身性糖皮质激素（剂量相当于口服泼尼松龙，每日1mg/kg），直至检查结果正常，然后在接下来的28天内逐渐减少糖皮质激素的剂量，必要时可延长减量时间。切勿突然停用全身性糖皮质激素。

如果患者在任何时候对相当于1mg/kg/天的口服泼尼松龙没有充分缓解，根据患者的临床病程，应立即咨询胃肠病学家或肝病学家，并考虑调整推荐的皮质类固醇方案。

【Itvisma剂型和强度】

每支单剂量小瓶含有1.2×10¹⁴vg的onasemnogene abeparvovec，溶于3mL混悬液中。Itvisma的标称浓度为4×10¹³vg/mL，每支小瓶的可提取体积不少于3mL。

【Itvisma禁忌症】

暂无相关报告。

【Itvisma警告和注意事项】

肝毒性：注射Itvisma前，应通过临床检查和实验室检测评估患者的肝功能。注射后至少3个月内持续监测肝功能，并根据临床需要进行其他时间的监测。

血小板减少症：注射Itvisma前应监测血小板计数，注射后第一个月至少每周监测一次，之后根据临床需要监测，直至血小板计数恢复至起始水平。

周围感觉神经病变：应根据患者的临床表现，考虑进行全面的神经系统评估和其他检查和/或症状管理。

血栓性微血管病(TMA)：应密切关注TMA的体征和症状，因为TMA可能导致危及生命甚至死亡的后果。如果出现临床体征、症状和/或实验室检查结果异常，请立即咨询血液科医生和/或肾脏科医生，并根据临床需要进行治疗。

心肌肌钙蛋白I升高：注射Itvisma后可能出现心肌肌钙蛋白I升高。注射Itvisma后应考虑进行心脏评估，并根据需要咨询心脏病专家。

AAV载体整合与致瘤风险：由于AAV载体DNA整合到基因组中，理论上存在致瘤风险。请将接受Itvisma治疗的患者中出现的肿瘤病例报告给诺华基因治疗公司。

【Itvisma不良反应】

发生率至少为10%的最常见不良反应包括上呼吸道感染、上消化道症状、发热和头痛。

【Itvisma药物相互作用】

调整患者的疫苗接种计划，以适应在注射Itvisma前后同时使用皮质类固醇的情况。

注：药品如有新包装，以新包装为准。以上中文说明书信息概要由香港济民药业整理编辑，仅供参考，不作任何用药依据，具体用药指引，请参阅完整FDA处方信息或咨询主治医师。

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